Nacionalinis katalikų bioetikos centras ir jo prezidentas dr. Josephas Meaney patvirtino naują genų redagavimo terapiją, pavadintą Casgevy, kuri skirta padėti gydyti pjautuvine anemija sergančius pacientus.
Casgevy yra nauja genų terapija, sukūrta Vertex Pharmaceuticals, kuri naudoja CRISPR, genomo redagavimo technologiją, kad modifikuotų paciento kraujo ląsteles siekiant spręsti pjautuvinės anemijos sukeliamas problemas.
Interviu su „EWTN News Nightly“ laidos vedėja Tracy Sabol, Meaney naująją terapiją, kuri yra pirmoji tokio pobūdžio, gavusi FDA (JAV federalinė vaistų agentūra – red. past.) patvirtinimą, pavadino „novatoriška“ ir teigė, kad katalikų požiūriu tai „labai teisėta terapija“. „Tikiuosi, kad ji bus veiksminga“.
„Bažnyčia nuo Donum Vitae iš tikrųjų sakė, kad genų terapija gali būti priimtina tol, kol ji yra griežtai gydomojo pobūdžio. Tai reiškia, kad genų terapija naudojama genetinei ligai gydyti“, – paaiškino Meaney.
Jis pažymėjo, kad nors „yra kitų žmonių, kurie nori taikyti genų terapiją, siekdami patobulinti žmogų“, pvz., redaguojant genų linijas, kurios nukreiptos į organizmo reprodukcines ląsteles, kad sukurtų kūdikius, turinčius pageidaujamų savybių, Casgevy tai nebūdinga.
„Ši dabartinė terapija skirta 12 metų ir vyresniems asmenims ir paveiks labai rimtą ligą bei bandys ją išgydyti“, – paaiškino Meaney.
Kas yra Casgevy?
Pasak FDA, Casgevy yra naujas pjautuvinių ląstelių ligos, kraujo sutrikimo, kuris paveikia maždaug 100 000 amerikiečių ir labiausiai paplitęs tarp afroamerikiečių, gydymo būdas.
Remiantis FDA, pjautuvinių ląstelių ligą sukelia genetinė mutacija, kuri pažeidžia raudonuosius kraujo kūnelius, todėl jie įgauna pjautuvo formą, dėl kurios ribojama kraujotaka ir deguonies tiekimas į organizmą. Rezultatas yra stiprus skausmas, organų pažeidimas, gyvybei pavojinga negalia, galima net mirtis.
Kadangi reikia veiksmingo gydymo pjautuvinėmis ląstelėmis, FDA paspartino Casgevy kūrimą ir laiko tai prioritetu. Gydymas gavo FDA patvirtinimą 12 metų ir vyresniems asmenims šių metų gruodžio 8 d.
FDA pranešime spaudai teigiama, kad Casgevy yra pirmoji patvirtinta terapija naudojant CRISPR ir kad jos patvirtinimas rodo „novatorišką pažangą genų terapijos srityje“. (CRISPR yra technologija, kurią mokslininkai naudoja selektyviai modifikuodami gyvų organizmų DNR).
Modifikuotos kraujo kamieninės ląstelės persodinamos atgal į pacientą, kur jos įsitvirtina (prisijungia ir dauginasi) kaulų čiulpuose ir padidina vaisiaus hemoglobino (HbF), hemoglobino tipo, kuris palengvina deguonies tiekimą, gamybą.
Taip pat neseniai FDA patvirtino kitą genų terapiją, vadinamą Lyfgenia, kur naudojamas kitas metodas pjautuvinių ląstelių anemija sergantiems žmonėms gydyti.
Abiejų gydymo būdų metu pacientams taip pat turi būti taikomos didelės chemoterapijos dozės, kad modifikuotos genetinės ląstelės galėtų pakeisti sergančias ląsteles. Remiantis „NBC News“ pranešimais, chemoterapijos naudojimas kaip pjautuvinių ląstelių ligos gydymo dalis gali padidinti nevaisingumo riziką.
Pasak FDA, klinikiniai Casgevy tyrimai, kuriuose dalyvavo suaugusieji ir paaugliai, patvirtino tokio gydymo veiksmingumą, tačiau pastebėti ir šalutiniai poveikiai, tokie kaip mažas trombocitų ir baltųjų kraujo kūnelių kiekis, burnos opos ir pykinimas.
Katalikų bioetinė analizė
Nacionalinis katalikų bioetikos centras (NCBC), kurio būstinė yra Filadelfijoje, yra mokslinių tyrimų organizacija, kurios tikslas – teikti patarimus iš katalikų perspektyvos pagrindiniais šiandienos mokslo ir medicinos klausimais.
1972 m. įkurta NCBC jau seniai teigiamai vertino genų redagavimo potencialą gydant rimtas ligas, tačiau perspėjo apie technologijų, naudojamų kuriant arba perkuriant žmones siekiant eugeninių tikslų, pavojų.
Meaney teigė, kad naujai FDA patvirtintas genų gydymas nekelia tokių moralinių dilemų ir kad pagrindinis svarstytinas klausimas – ar nauda yra didesnė už išlaidas.
Katalikų supratimu, Meaney paaiškinto, „naudos ir galimo šalutinio poveikio proporcija“ turi būti išsiaiškinta kiekvienu konkrečiu atveju.
Kalbant apie naujus gydymo būdus, Meaney teigė, kad jau buvo atlikti dideli klinikiniai tyrimai, tačiau juos reikės toliau tęsti, ypatingą dėmesį skiriant ilgalaikiam šalutiniam poveikiui.
„Ši terapija vis dar yra eksperimentinė ta prasme, kad ji taikyta labai mažam žmonių skaičiui, ir mokslininkai dar daug metų atliks su minėtu gydymo būdu susijusius tyrimus“, – paaiškino Meaney. „Taigi, aš sakyčiau, kad kiekviena terapija turi būti įvertinta iš šios etinės perspektyvos – ar yra proporcija tarp naudos ir šalutinių poveikių, taip pat išlaidų?“
Šio tipo pjautuvinių ląstelių ligos gydymas šiuo metu kainuoja nuo 2 iki 3 milijonų JAV dolerių, nors, Meaney teigimu, kaina greičiausiai mažės, nes technologija ir toliau tobulės.
